gén-transzplantáció
A legtöbb gén oltása módszer abból áll, a bevezetőben Xia DNS-nek a célszövetbe céljára CPNS-TION feltételek expresszióját egy exogén gén diruyuschego fehérjét, amely nincs jelen a beteg, mint a mutáció eredményeképpen, vagy annak érdekében, hogy új fehérjék szintézise a kívánt farmakológiai sovány hatása.
Ebben a helyzetben az idegen gén, az úgynevezett transzgén, nem veszi a nor-mal összesen egy kromoszómán a humán genomban századi. De amikor beadjuk alkalmas promoterek vagy szabályozó elemek a transz-gént expresszálhatjuk a célsejtekben. A fejlesztés a gén átültetést számos probléma, beleértve eléréséhez terápiás gén expressziós szintjének a korom-lános sejtek, génexpresszió szabályozása, a képessége immunválasz a vektor vagy géntermék és a kockázat a mutagenezis. Egyes szerzett betegségek (például rák vagy fertőzés) kívánt rövid Expres, ezt a transzgént és az élethez szükséges, Genetic modulációja Skye a legtöbb örökletes betegségek.
Transzplantációs gének beadjuk a nukleinsav a dózisformában, CO-Thoraya helyett véletlen spread-chaetsya beleértve A DNS a sejtben, ami kromoszomális DNS mutáció korrekció, konvertáló inaktív-edik aktív gén vagy az aktivitásának normalizálására abnormálisan működő gént. Annak ellenére, hogy a látszólagos előnyeit gén korrekció (KÉSZÜLÉK neniya mutáció) képest az exogén-sósav DNS, amely elméletileg vezethet helyezése-penetráció a nem kívánt mellékhatások, a kérelmet a gén korrekció technikák nagyon nehéz lehet abban az esetben betegségek obuslov-képviselt száz különböző mutációk. Ezért ez a transzplantátum típusa gének korlátozott-TION kezelés monogénes betegségek.
A kapcsolat a klinikai hatékonyságot helyébe stitelnoy-enzimterápiájukat például vágóhídi Levan-szerű betegség Gaucher, előnyeit a aktiválódását a protein-szintézis organizmusokban-me beteg kezeléséhez viszonyítva az exogén fehérje. Bizonyos esetekben lehetetlen, hogy küldjön egy exogén fehérje megcélzott szövet vagy biztosítják annak sejten belüli, amely szükséges a működéséhez. Amikor a szintézis fehérje a szövetekben a beteg terápiás TSE-öntsük lehet elérni lényegesen nagyobb helyi koncentrációja, amely segít, hogy nyomja meg a HUT-szisztémás toxicitást, amikor parenterálisan exogén fehérjét. Fenntartása állandó-yannogo terápiás szint a legtöbb exogén beadott fehérjék nehéz.
Transfer gének rendelkezhetnek állandó egyensúlyi koncentrációja a kívánt fehérje.
Transzplantációs gének végezhető ex vivo vagy in vivo. Abban az esetben, ex vivo génterápia végezzük kerítés célsejtek, genetikai korrekció laboratóriumi és újra bevezetés a betegnek. Ez a módszer hasonló a szervátültetés (például máj, hiperlipidémia) vagy sejtek (például, a csontvelő-transzplantáció a lizoszomális betegségek), azzal az eltéréssel, hogy ebben az esetben autológ sejtek bevezetése, ami csökkenti annak lehetőségét, immunreakciók és a sejthalál eredményeként a kilökődés . Bár az ilyen al-lépés könnyen alkalmazható bizonyos típusú sejtek, beleértve a csontvelő sejtek és fibroblasztok, sokkal nehezebben megvalósítható képest a legtöbb más szövetekben. A cél gén transzplantáció in vivo beadása vektor és a gén-venno belsőleg, orálisan vagy a felső légutak. A vektor kell irányítsa a gén-útmutatók egy megfelelő célszervekben minimális több-stallation más szövetekben. További védelmi mechanizmusok magukban foglalják a-szabályozó szekvenciák, génhez kapcsolható, hogy transzkripcióját irányítják a transzgén a célszövetekben.
Fontos szem előtt tartani a kockázata humorális immunválasz ellen irányuló rendre-stvuyuschego transzgén terméket, vagy a sejtes immunválasz ellen irányuló módosított sejtek ezt a gént. Ez a probléma különösen jelentős gén transzplantációs betegeknél örökletes betegségek, amelyben a szervezet még soha nem dolgozott ki a normális fehérjét (a eredményeként újbóli gén deléció). A genetikai polimorfizmus-nek variációk emberekben azt a választ javasolja, hogy megpróbálja génterápia lesz vari-ment az emberek sokkal szélesebb, mint a kísérletekben a lineáris-Menten állatokat. Lefolytatása előtt rd járó kutatás emberi alanyok szükséges preklinikai vizsgálatok állatokon, de fontos, hogy figyelembe vegyék a kis értéke ezekben a vizsgálatokban.