A géntechnika eljött az osztályokba
Konstrukció génekre
Mielőtt az orvostudomány tudta a kezelés két fő módját - a sebészeti módszert és a kábítószert. Számos további módszer - fizioterápia, masszázs, étrend - szinte mindig egyidejűleg működik, és ritkán vezet súlyos betegségek kezelésében. A génterápia olyan betegségeket kezel, amelyek korábban nem reagáltak a terápiára.
Ennek a technikának a lényege a géntechnikai módszerek alkalmazása. Vegyük például a hemofília génterápiáját - olyan betegséget, amely korábban nem gyógyítható, és a betegek egészségi állapotát az anyagok folyamatos adagolása támogatta, amelyek szintézisének hiánya a véralvadási képesség megsértéséhez vezet. A hemofíliának számos változata van, és a leggyakoribb formája a protein hiánya, amelyet a véralvadás nyolcadik tényezőjének neveznek.
A hemofília génterápiával történő kezelésére kis mennyiségű vért veszünk a betegtől. Ebből a részből számos speciális endotélsejt izolálódik. Az izolált sejteket tápközegeken tenyésztjük, ahol szaporodnak. Az emberi sejtek tiszta tenyészete képződik. A genetikai anyagban, amely felelős az emberi test összes fehérje szintéziséért, információ beágyazására van lehetőség. Ez genetikailag módosított vírusokkal történik, amelyek "több gént" injektálnak az emberi sejtekbe. Amikor a vírus "kárára" működik, így például egy személy herpesz fertőzéssel jár. A genetikai mérnöki laboratóriumban a hemofíliás betegből hiányzó nyolcadik faktor szintézisét kódoló gének beépülnek az emberi örökletes anyagba.
Ennek eredményeképpen az orvos rendelkezik olyan sejtekkel, amelyek rendelkeznek az adott beteg sejtjével, de fontos kiegészítő tulajdonsággal rendelkeznek - a hiányzó fehérjét szintetizálva.
A kapott sejttenyészet bejut a páciens vérébe. Betelepülnek a csontvelőben és a lépben, ahol a nyolcadik tényező szaporodik, és folyamatosan szintetizálódik. Így egy személy egyszer és mindenkor meggyógyul a hemofíliából.
A leírt technika már nem elmélet. Lehetséges sikeres egér kísérletekben, Dr. Hebbel Robert (Hebbel Robert) irányítása alatt. A módosított genetikai készlettel rendelkező sejtek bevezetése után a tudósok a VIII. Faktor véralvadási szintjének növekedését figyelték meg, és a normának több mint száz százalékával nőtt. Jelenleg a tudósok kutyákra, majd önkéntesekre próbálnak átállni. Ezt a tanulmányt a National Institutes of Health és az Octagen Corp. támogatta.
A genom és az etika
A genetikai terápia egészségessé teheti azokat a betegeket, akiknek betegségeit gyógyíthatatlannak tartják. A hemofília mellett kísérleteket végeznek a harc és számos egyéb súlyos betegség ellen. Tehát a múlt héten arról számoltak be, hogy az emberi szervezetben az ízületi gyulladás génterápiája sikeres.
A második szakaszban, amely jelenleg megvalósul, a kutatók meghatározzák a gének összes funkcióját, és kifejlesztik az adatok felhasználásának lehetőségeit. Ezeket az adatokat az örökletes betegségek kezelésére és megelőzésére szolgáló génterápiában alkalmazzák.
Elméletileg a génterápiát mind a szomatikus, mind a szexuális sejtekkel kapcsolatban lehet elvégezni. A szomatikus génterápiában a páciens genomjába bevezetett változásokat nem továbbítják az utódokra. A nemi sejteket befolyásoló génterápia célja a genetikai változásoknak a későbbi generációkhoz történő átadása. Az ilyen típusú génterápiát jelenleg nem használják, bár széles körben tárgyalják a nemi sejtek genetikai módosításának lehetőségét, annak következményeit és az ezzel kapcsolatos etikai problémákat.
Mi következik?
A génterápiában leggyakrabban a terápiás gén bejuttatásának módját alkalmazzák. Is kialakulhat korrigálására alkalmas módszereket hibás géneket (mutációkkal, amelyek módosítják egy kis része a DNS-t), a csere a hibás gén normális módszerek expressziójának fokozása a normális gén expresszióját a helyreállító gén vagy blokkolt módszerek blokádot patogén génexpresszió.
Különleges gén hordozókat (vektorokat) alkalmaznak a terápiás gén bejuttatására a páciens sejtjeibe. Az egyik legnehezebb probléma olyan megközelítések kifejlesztése, amelyek biztosítják a genetikai anyag specifikus, hatékony és biztonságos átadását a beteg megfelelő célsejtjeire. A génszállítás problémája jelentősen bonyolult azokban az esetekben, amikor nagy gén átvitelére van szükség (a vektorok korlátozott kapacitásúak), különösen a sejtmagban. A gén helyes bevezetése biztosítja annak működését egy személy egész életében és a beteg teljes kúráját a megfelelő betegségből.
A génterápia szempontjából a legegyszerűbb betegségek a monogén betegségek, azok, amelyek egy génnel együtt dolgoznak, például hemofília, Duchenne-izomdisztrófia, sarlósejtes vérszegénység
Így a biotechnológia, amely mindig nagy reményeket adott, nemcsak tudományos laboratóriumokban, hanem kórházakban is gyümölcsöt hoz.