Az USA-ban, az első gyógyszer a gerincagyi atrófia kezelésére
Az Egyesült Államokban, a karácsonyi és szilveszteri előestéjén olyan esemény történt, amely rendkívüli jelentőséggel bír a spinális izomsorvadásban szenvedők ezrei számára (különösen a gyermekeknél). Az ország Egészségügyi Minisztériuma jóváhagyta az első gyógyszert a betegség kezelésére, amely egészen a közelmúltig gyógyíthatatlannak tekinthető.
Múlt pénteken az Egyesült Államok Élelmezési és Gyógyszerbiztonsági Hivatala (FDA) jóváhagyta az ország elsődleges gyógyszereit a spinalis muscular atrophy (CMA) kezelésére az ország klinikáin.
Nusinersen (nusinersen) célja, hogy kezelje az összes típusú SMA - köztük SMA I-es típusú, a legsúlyosabb formában a betegség, amely megnyilvánul a korai gyermekkorban, és általában vezet a betegek halálához.
A Nusinersen (a Spinraza / Spinraza márkanevet) az amerikai Ionis Pharmaceuticals Inc cég tudósai fejlesztették ki, amelynek székhelye Kaliforniában van.
A Spinraza megalakulásának végső szakaszában részt vettek a Biogen Inc. cég munkatársai is. Massachusettstől, amely részt vesz a gyógyszer forgalomba hozatalában.
Az USA-ban a CMA-t 1 újszülöttként regisztrálják 10 000-ből, és az amerikaiak csaknem 2% -a hordoz egy adott SMN1 gén egyik változatát. A betegség két hibás gén öröklődése esetén alakul ki, minden egyes szülőből.
A Nusinersen intratekális injekciót közvetlenül a cerebrospinális folyadékba helyezi.
Ez egy antiszensz oligonukleotid, amely képes megzavarni a expresszióját a hibás géneket, és növeli a termelés a funkcionális fehérjét SMN, amelyek SMA betegek előállított nagyon kicsi.
A Nunsinsena hatékonyságát, amely az Egyesült Államokban árva gyógyszerkészítményt kapott, számos klinikai vizsgálatban igazolt, amelyben 121 beteg vett részt az élet első évében. A vizsgálat minden résztvevője esetében az AGR-t 6 hónapos kor elérése előtt állapították meg, és a gyógyszer első injekcióját addig végezték, amíg el nem éri a 7 hónapos kort.
A betegek a kísérleti csoportban bevezetése nusinersena eredményezett javított motoros funkcióval, míg a kontroll csoportban, amelyben a gyerekek utánozták egyetlen intratekális gyógyszerbejuttató keresztül bőr megsértését, nem figyelhető meg javulás bármely a résztvevők.