9. Aldurazyme
Éves költség: $ 200 000 Gyártó: Genzyme, BioMarin
Ez a gyógyszer kezeli a Hurler-szindrómát (MPS I), amely a betegeket 4 év alatt megakadályozza az erkölcsi és fizikai fejlődésnek. Hatszáz ember él a világban.
8. Tserezim
Éves költség: $ 200 000 Gyártó: Genzyme
A Gaucher-kórban a zsírok felhalmozódása a lépben, a májban, a tüdőkben, a csontvelőben és néha az agyban felhalmozódik, ami csontrendszeri rendellenességeket, a tüdő- és vesefunkció megszűnését okozza. A gyógyszer helyettesíti az enzimet, amely nincs jelen a Gaucher-betegségben szenvedő betegeknél. A világon összesen 5.200 beteg van ebben a betegségben.
7. Fabrazyme
Éves költség: $ 200 000 Gyártó: Genzyme
6. Arcalyst
Éves költség: 250 000 $ Gyártó: Regeneron
5. Myozyme
Éves költség: $ 300,000 Gyártók: Genzyme, BioMarin Pharmaceuticals
A Myozyme helyettesíti a Pompe-betegségtől hiányzó enzimet. A potenciálisan halálos betegség gyengíti az izmokat és megnöveli a szívet. A későbbi szakaszokban történő kezelés nélkül a betegek végső soron a kerekes székekre korlátozódnak és mesterséges szellőzésre van szükségük. Világszerte kilencszáz ember szenved ebben a betegségben.
4. Cinryze
Éves költség: $ 350 000 Gyártó: Вирофарма
A Cinryze meggyógyítja az örökletes angioödémát (NAO) - az immunrendszer megsértését, amely duzzanatot okoz a hasban és az ajkakon. A betegség 6000 embert érint az Egyesült Államokban.
3. Naglazyme
Éves költség: 365 000 $ Gyártó: BioMarin Pharmaceuticals
Bronz a legdrágább kábítószerek rangsorában. Ez a gyógyszer egy Maroto-Lamy-szindróma (MPS VI) nevű anyagcserezavarot kezel, amely 1100 embert érint világszerte. A tünetek közé tartozik a megnagyobbított fej, a vastag ajkak és a rövidebbek. A betegeket 15 éves kortól lehet láncoltatni egy kerekesszékhez.
2. Elaprase
Éves költség: $ 375 000 Gyártó: Shire
Ez a gyógyszer az úgynevezett Hunter-szindrómát (Mucopolysaccharidosis II, MPS II) kezeli, amely orrdugulást, a nyelv növekedését, légzési nehézséget és az agy károsodását okozza. A világon kétezer beteg veszi ezt a gyógyszert.
1. Soliris
Éves költség: 409.500 dollár Gyártó: Alexion Pharmaceuticals
A világ legdrágább gyógyszere. Ez a gyógyszer a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (APG). Ez gyógyítja a rendellenességet, amelyben az immunrendszer elpusztítja a vörösvértesteket. Kezelés nélkül a halál általában 10 éven belül következik be. Ez a betegség 8000 embert érint az Egyesült Államokban.
Kapcsolódó cikkek
