Mentsd hogy génterápia rák
A tudósok rájöttek, hogyan lehet gyógyítani a rákos betegek DNS szerkesztése
Miért génterápiás rák?
Megközelítések rák kezelésére használják ma hatékonyak a korai szakaszában a betegséget. Ha a betegség korai stádiumban kimutatható kemoterápia és sugárkezelés gyógyítja akár 95% -ánál. De a jelenlegi egészségügyi rendszer Oroszországban legalább 20% rákbetegek segítséget kérő egy későbbi szakaszban, amikor a valószínűsége a túlélés - nem több, mint 25-30%.
Annak érdekében, hogy érzékeli a rák korai szakaszában minden betegnél, szükség van a rendszeres szűrések a lakosság minden típusú rák. Ez nem létezik sehol a világon - ez nagyon drága, és a legtöbb esetben, ez értelmetlen. „Tumormarkerek [különleges anyagok, amelyek megtalálhatók a vérben és / vagy a vizelet a rákos betegek - kb. Ed.] Egyáltalán semmi mondván, hogy lehet emelni egy egészséges és normális egy betegben. Logikus, hogy a tumormarkerek alkalmazásának csak megfigyelni a dinamika a beteg, aki már kezeltek. Mammográfia, amely előírt valamennyi 35 évesnél idősebb nőknek felügyeletéért mellrák, néha többet árt, mint használ. Mellkas röntgen érzékeli tüdőrák csak egy késői szakaszában, amikor szinte semmit nem lehetetlen. A teljes MRI egész test szinte mindenki megtalálja a „valami, mint a rák”, amely maga után vonja számos költséges, gyakran fájdalmas és teljesen felesleges vizsgálatok, „- mondja az ügyvezető igazgató a Cancer Prevention Foundation Ilya Fomintsev.
A második lehetőség -, hogy dolgozzon kezelések, amelyek hatékony lesz még a későbbi szakaszában a betegséget. A legnépszerűbb eszközök -himioterapiya ma - az előrehaladott esetekben nem működik jól. Például, a kezelést az utóbbi, a negyedik szakaszban öt év gyomorrák túlélési arány 15-20% (azaz öt év die 75 és 80% -ánál a kezelést követően) a petefészekrák - nem több, mint 5%. És annak érdekében, hogy megkapja az esélyt a gyógymódot, akkor kell átmenni számos kemoterápiás ciklusban, amely kimeríti a testet: használt gyógyszerekkel együtt rosszindulatú és az egészséges sejtek elpusztulnak.
Emellett sok esetben alakul ki rezisztencia - a tumorsejtek alkalmazkodni, és nem fog válaszolni, hogy a felhasznált anyagok a kemoterápia.
Babák, akik Leila, beteg leukémia, a hagyományos kezelések segítenek helyreállítani az esetek 90%. A kevésbé szerencsés esetek 10% -ában a visszaesés után - gyakran fejlődik ki rezisztencia a „kémia”, a túlélési esélyei nem több, mint 30%. Ezek és még sokan mások, amelyek nem vonatkoznak a szokásos módszerekkel, mentheti génterápiával.
Genetikailag módosított immunitás
A tudósok már felér több lehetőség arra, hogyan lehet szerkeszteni a gének, hogy mentse az embereket a rák.
Egyikük, egy viszonylag egyszerű és annyira népszerű: hogy a beteg T-sejtek - a saját védelmében sejtek - és tedd őket egy receptor gén, amely felismeri a tumorsejteket. Rák átterjed a test, mert a szervezet védekező nem ismeri a személyt osztódó sejteket, mint a külföldi, és az idő nem elpusztítani őket. Miért vannak hibák a védelmi rendszer vége előtt az ismeretlen - mechanizmusa az immunrendszer túl bonyolult. Ahelyett, hogy rögzítse a rendszer egészét, a kutatók jönnek a módját, hogy a vonat a T-sejtek specifikusan „ismeri” a tumorsejtek és harcolni velük.
Vírusok rák ellen
Aztán Emily orvosok ezt beépítették egy kísérleti program, hogy módosítsa a T-limfociták. Orvosok összegyűjtjük, és sejteket abban szereplő receptor gén a fehérje a CD19, amely található a felületén malignus sejtek leukémiás betegeknél. A szükséges genetikai információt szállítják a T-sejtek alkalmazásával retrovírusok semlegesítjük - azok a vírusok, amelyek közé tartoznak például, HIV, képesek beépíteni a DNS az emberi gének. Ezután szerkesztett T-limfociták, amelyek „megtanulta” felismerik és elpusztítják a mutáns sejtek léptek vissza a szervezetben Emily.
Sikeres kezelés után az első beteg Hospital of Philadelphia, orvosok használták ezt a terápiát. mely nevét CTL019, sőt több száz beteg gyermekek, akik nem reagálnak más kezelésekre. A hatékonyság 90%.
Genetikai „olló”
Az alkalmazott technológia kezelésére Wasim Qasim éves Leila, sokkal bonyolultabb. Elméletileg Leila segíthet CTL019 terápia, ha nem egy „de”: a test a lány elhagyta szinte nincs egészséges T-sejtek -, hogy túl kicsi és túl beteg. Aztán úgy döntött, Kászim átültetni Leila T-sejtek a donor.
A rákos betegek kezelésében segítségével a donor T-sejtek, egyrészt, jó kilátások. Egy donortól származó sejtek nem lehet módosítani, és az átültetett betegek százai - ez sokkal olcsóbb, mint a szerkesztés sejtek minden egyes beteg. Másrészt, a beteg donor T-sejtek képesek elnyelni mindent, beleértve az egészséges sejteket idegenként - és kezdjük, hogy elpusztítsák őket. Sőt, saját T-sejtek a beteg, ha nem teljesen legyengült betegség és a gyógyszerek is eltarthat donor sejtek az „ellenség”, és elpusztítani őket.
Ennek elkerülése érdekében, Kasim korábban szerkesztett a T-sejtek a donor. Ő vágott egy gént, amely felelős a elismerése beteg sejtek idegenként, és az említett receptor gént, amely érzékeli a CD19 fehérje tumoros sejt felszínén. Így, módosítása után a donor T-sejteket csak támadás a rosszindulatú sejteket. Aztán faragott másik gén a donor sejtek, így „láthatatlan” a mentelmi Leila.
Remény a CRISPR / Cas9
Waseem Qasim módszer különbözik a korábbi formák génterápia, amely lehetővé teszi, hogy ne csak hozzá a szükséges géneket, hanem vágott a „káros”. Sőt, ezek a genetikai „olló” elméletileg lehetővé teszi, hogy töröljék sejt a szervezetben. Sok tudós úgy gondolja, hogy ez a megközelítés a legígéretesebb rákellenes génterápia.
„Adjunk hozzá néhány gén bizonyos sejtek, például a T-limfociták, nem nehéz egy kémcsőben. Sokkal nehezebb szerkeszteni minden sejt a szervezetben, vágja ki őket a „rossz” gének, vagy éppen ellenkezőleg, hogy adjunk hasznos. Amíg meg nem tanuljuk, hogy ezt, de ha a kutatók megtalálják a módját, akkor nem csak a rák kezelésére, hanem szállítani az embereket a súlyos genetikai betegségek „- mondja vezetője az” Atlas tumor diagnosztikai osztályának orvosbiológiai holding „Vladislav Mileiko.
A klinikai vizsgálatok során a kutatók a Pennsylvania State University segítségével a technológia CRISPR «disconnect» itt immunsejtek egy fehérjét kódoló gén PD-1 - semlegesíti a T-limfociták és nem teszi lehetővé számukra, hogy harcolni daganatok. A kísérletekben egereken szerkesztése a CRISPR / Cas9 T-sejtek sokkal jobban képes megbirkózni a tumor a tüdőben, mint a normál T-sejtek.
„Előzetes adatok azt mutatják, hogy a CRISPR / Cas9 technológia teszi a T-limfociták sokkal hatékonyabb a rák elleni küzdelemben,” - mondja egy szakértő a génterápia rák, a University of Pennsylvania Carl Jung. A következő két évben a klinikai vizsgálatok során június és csapata terv a CRISPR / Cas9 kezelni az embereket a myeloma multiplex, melanoma és szarkóma.
A kutatók a világ minden tájáról a közeljövőben várják az előtörő új művek végrehajtásához CRISPR / Cas9 (különösen a rák kezelésére) az Egyesült Államokban. Az a tény, hogy az utóbbi időben az amerikai kormány végül kiadott egy szabadalom ezt a technológiát.
Lesz genetikai mágikus „pill” a rák?
A génterápiás módszerek, amelyek használják a rákos betegek kezelése esetén, ma, vannak jelentős korlátai. Alapvetően ezek segítségével szerkesztési T-limfocitákat, és egy nagyon különleges módon: tanítva őket, csak ismeri fehérje és a harc egy bizonyos típusú daganatos sejtek. Ez a megközelítés hatékonyan működik, amikor a vér betegségek. A kezelés más típusú gén technikák egyre nehezebb a rák.
„Abban az esetben, leukémia és más típusú vér rosszindulatú szerkesztett T-sejtek közvetlenül a véráramba, ahol azonnal elkezdi a rákos sejtek elpusztítását. Ha beszélünk más daganatok, még mindig van, hogy kitaláljuk, hogyan lehet teljesíteni a módosított T-sejtek a kívánt szerv kellő mennyiségben, különösen, ha a szervezet nem jól ellátott vér „- magyarázza Vladislav Mileiko.
Amellett, hogy a problémákat a szállítási T-limfociták a kiválasztott szerv, a tudósok keresni kérdést illető antigént - fehérjék felszínén rosszindulatú sejtek, amelyek segítenek immunitás felismerni azokat a külföldi és meg kell semmisíteni. betegségek a vér ebben az értelemben egyszerűbb - az összes rákos sejtek felületén az azonos fehérje-antigénnel. Egyéb rosszindulatú daganatok, különösen a tumorok, van egy bonyolult szerkezet és el tudja látni sok különböző antigének.
Igazgatója sebészeti onkológiai klinika Irgalmasság Baltimore, USA Vadim Gushchin magyarázza a probléma lényege: ha a módosított T-sejtek elleni csak egy antigénnel, megölik csak egy része a rákos sejtek, és a többi tovább fog növekedni. Ma, a kutatók keresünk technológiát, amely közvetlenül felismerik az antigéneket a szervezetben szükséges a tumor ellen, és kapni egy ilyen T-limfociták, amelyek lesz receptorainak antigéneket.
„Vajon ez a technológia CRISPR / Cas9 vagy valamilyen más módszert - még nem tisztázott. Fejlődés ezen a területen végzik nagyon. Elfogyott az összes kollégám a projektek, amelyek részt vesznek a kutatásban ezen a területen, 10-ből 9 nem lett semmi. De ez egy normális tudományos folyamat - Remélem, előbb-utóbb az egyik technológiák lő”, - mondja Vadim Gushchin.
Továbbá, míg a génterápia rák - ez nagyon drága: egy kúra szerint Citigroup szakértők teljes értéke mintegy 500 ezer dollárt, ami 10-20-szor magasabb, mint a költsége a hagyományos terápia. De szakértők meg vannak győződve, hogy előbb-utóbb ez a fajta kezelés lesz sokkal olcsóbb.