Gene vérzékenység kezelésének
Amikor egy génterápiás kifejlesztett Memphis, felnőtt vérzékenységben szenvedők a gyerekek, St. Jude Kutató Központ hemofília B jelentősen javult laboratóriumi eredmények és a klinikai prezentáció. Klinikai kísérletek igazolták a biztonsági módszer végzett a University College London (UCL).
A hemofília-B egy öröklődő betegség, amely akkor keletkezik miatt génmutáció az X kromoszómán, hogy a fehérjét kódoló IX faktor képződését. Mutáció öröklődik mintegy 30.000 fő.
Ebben a vizsgálatban, adeno-asszociált vírus 8 (AAV) is alkalmazunk vektorként, hogy szállít egy kódoló gén IX faktor, együtt további genetikai anyagot a páciens máj. AAV8 azért választották, mert kölcsönhatásba lép a sejtek a máj nem okoz betegséget az emberben, és nem integrálódott a humán DNS-t. A vizsgálat résztvevői nem kap egy génterápiás immunszuppresszív.
A tanulmányban, az egyes beteg egyszeri intravénás infúzió a „vektor”. Két beteget kezeltek emelkedő dózisú „vektor”. A kezelés után, a szint a IX-es faktor mind a hat beteg emelkedett 12,2% a kezdeti 1% (normál szint), amely jellemző az ilyen betegeknél.
„Az első beteget figyeltek meg hosszú ideig, és annak szintje továbbra is 2% -os 18 hónap. Ezek az eredmények nagyon biztatóak, és támogatja a folyamatos kutatás. Már ebben az évben, a betegek többsége lép a következő nagy klinikai vizsgálat „- mondta Davidoff.
Két a résztvevők, akik magas dózisú „vektor” kezelés sikeresen át, de a beadás után enyhén, emelkedett májenzimszintek, így állítjuk elő egy rövid szteroidokat. Javítása jeleket tőlünk a jelenléte „puha” májkárosodást. Később, az általuk emelte a IX-es faktor, és a májenzimek normalizálódott.