Egy ellentmondásos orvosi módszer megoldhatja a hemofília problémáját

A betegség jellemzői

A hemofília B szörnyű betegség. Az ilyen genetikai betegségben szenvedő emberek mája nem képes nagyon fontos, IX-es faktornak nevezett fehérjét termelni, amely felelős a véralvadásért. E fehérje nélkül az ember folyamatosan ki van téve az ellenőrizetlen vérzés kockázatának, beleértve a belső vérzést. Ezért a hemofíliában szenvedő személynek minden olyan helyzetet el kell kerülnie, amely sérülést, esetleg kisebb vágásokat okozhat. Ugyanez vonatkozik minden kontaktus sportra. Eddig a vérátömlesztési módszert alkalmazták a betegek állapotának javítására. Ennek eredményeképpen a betegség kevésbé kézzelfogható, de a betegek fájdalmat éreznek az ízületekben. Ráadásul nagyobb a kockázata annak, hogy más betegségeket szedjenek.

CRISPR - mi ez?

Az eljárás során CRISPR-9-t fognak használni. Ez a gén szerkesztő technológia, amely lehetővé tudósok vágni egy részét a DNS és beépítjük a helyére a másik szál. Előrelépések ellenére, amely azt mutatta, géntechnológia, használja ezt a technológiát, beleértve a mentő egy fiú életét, aki szenved a leukémia, a tudományos közösség szkeptikus ezzel az újonnan eljárás gén szerkesztése. Az Egyesült Államok Egészségügyi Intézete még tiltotta a tanulmány finanszírozását. Az összes korábbi esetben a használata CRISPR-9 feltételezzük, hogy a sejteket először eltávolítjuk, módosított, majd vissza újra. Ez az eljárás azonban, hogy a tudósok fogja használni a hemofília kezelésére, azon az elképzelésen alapul, hogy módosítsa a genetikai szerkezet a beteg közvetlenül.

Hogyan fog működni az új kezelés?

A hemofília fogja használni egy ismert gén szerkesztési módszereket - ujj nukleázok cink. Ezzel a technikával a gének helyes verzióját beillesztik az emberi genomba. A kutatók a használni kívánt CRISPR-9 vágni a rossz gének IX-es faktor, és mozgassa őket közelebb az úgynevezett promoter (mivel hozzájárul a munkát más gének) az albumin.

Mivel az albumint a májban állítják elő, a kutatók azt tervezik, hogy az albumin promoter melletti IX faktor géneket elrendezik, hogy mindkét összetevőt nagy mennyiségben hozzák létre. Mivel a IX. Faktor normális szintje fokozatosan fejlődik a páciens testében, a hemofília tünetei fokozatosan csökkennek. A kutatók csapata már régészeti, valamint majmokkal végzett tanulmányokat végzett, és meglehetősen sikeres. A tudósok szerint, ha a felnőttek kezelése sikeres lesz, remélik, hogy ugyanazt a technikát alkalmazzák a gyermekek kezelésére.

A szkeptikusok véleménye

Természetesen nem mindenki a tudományos közösségben támogatja az ilyen kezelés gondolatát. Sok kutató aggodalmukat fejezték ki, hogy az eljárás a kivágása a DNS-t és helyette vezethet váratlan és potenciálisan végzetes mellékhatásokat, annak ellenére, hogy azt jóvá az amerikai Office of Quality Control of Food and Drug Administration.

Mindazonáltal Matthew Porteus, a CRISPR technológia alapítója szerint egészen normális, hogy sok tudós érintett. Ha nem lennének aggódtak, nem lennének tudósok. Ez a szorongás arra késztet minket, hogy megtaláljuk a legjobb megoldásokat.

Kapcsolódó cikkek

• A génterápia új módszere - a genom szerkesztése - hemofíliát gyógyít az állatmodellben

• A minőségmenedzsment módszerei

• Nő-enciklopédia nem hagyományos kezelési módszerekről, terápiás hely