Tsitrullinemiya (argininyantarnon sav szintetáz-hiány) - metabolikus betegségek -
Ezek a betegségek jellemző a nagy biokémiai és genetikai heterogenitás. A gyakori tünetek közé tartozik a mentális retardáció. Néhány betegnél kiderült hyperammoniaemia, mások alvás hiányzik. Az utóbbi csoportban az említett felmérés, mint egy lány, aki meghalt évesen 7 napig, és egy felnőtt férfi évesen 33 év egészségesnek tűnik.
A betegek többsége jegyezni a virtuális hiányában a szintetáz argininyantarnoy sav; másokban a affinitása a mutáns enzim citrullinné csökkent 25 alkalommal. Azt javasolták, hogy a hiányában szintjének emelése citrullin karbamid maga is mérgező hatása az agy anyagcseréjét. Kezelése alacsony fehérjetartalmú étrend vagy a-ketoanalogami hatékonyan különösen enyhe esetekben.
Argiiinyantarnaya acidózist (argnnnnsuktsinazy hiba)
Vannak beszámolók mintegy 50 esetben a betegség, előforduló néhány beteg hyperammoniaemia. A gyerekek megfigyelt argiiinyantarnaya acidózist és aciduria. Általában derült retardáció a lelki fejlődés, néhány törékeny haj. Azonban nem minden beteg az ilyen típusú haj show-rendellenességek argiiinyantarnaya acidózist.
Defect argininsuktsinazu befolyásolja enzim hasító argininyantarnuyu savat az arginin és a fumársav. A betegség öröklődik autoszomális recesszív módon. Enzimhiány lehet meghatározni eritrociták; heterozigóták annak aktivitás csökken. argininyantarnoy sav szintje a cerebrospinális folyadékban magasabb, mint a vérben; a karbamid-koncentrációt a vérben és a vizeletben nem változik.
Megsértése az urea-ciklus ezekben a betegekben korlátozott lehet a központi idegrendszerre. Azt javasolták, hogy van legalább két formája a betegség: a korai kezdete késleltetett fejlődés és hányás az első néhány hónapban az élet, és később kezdődik a fejlődési zavar, görcsök, ataxia, fejlesztése után 1-2 év.
Egy gyermek, aki meghalt a 6. napon az élet, az enzim hiányzik a májban, szintje csökkent a vörösvértestekben és ez határozza meg az agyban és a vesében. A másik nagy a gyermek, aki egy masszív argininyantarnaya aciduria, az enzim hiányzik a vörösvérsejtek vizsgálat során rutin szűrés.
A klinikai állapota a gyermek korban 1,5 év, ami arra utal, hogy más szövetekben az enzim aktivitás megmarad.
„Betegségek a magzat és az újszülött” prof. IM Vorontsov