Adeno-asszociált vírusvektorok
Rekombináns adeno-asszociált vírusvektorok kapunk a függő parvovírus adenoasszociált 2. típusú. Ez a vektor rendszer jelentős számú kedvező jellemzőit. Közülük - a hiánya patogenitási apai ügynök és citotoxicitás kapcsolatos vektorral, minimális immunogenitású és képes az ismételt stabil transzgenikus expressziója az integráció révén a genomba és / vagy fenntartása egy stabil episzóma.
Ezek a vektorok rendelkeznek tropizmus a harántcsíkolt izom. Ezek rendelkezhetnek egy stabil, hosszú-élettartamú transzgén expressziójának a vázizmok és a szívizom a immunkompetens gazdaszervezetben. A fő korlátai AAV vektor rendszerek: bonyolultsága a termelés magas titerű vektor megfelelő tisztaság és bioaktivitás, korlátozott képes csomagok kialakításához a 4,8 kb, valamint a lehetőségét, hogy létezik a neutralizáló ellenanyagok a humán populációban. Újabban leírták számos további AAV szerotípus ellen.
Pseudotyping genomja AAV vektorok 2. típusú felhasználásával a vírus kapszid elkerüli azt a problémát neutralizáló antitestek. Továbbá, a genom pseudotyping rekombináns AAV vektorok 2. típusú módosítja a tropizmusát a vektor. Azt találtuk, hogy ez növeli a transzdukciós vázizom alkalmazásával kapszid szerotípus 1. és 5. tropizmusát kardiovaszkuláris szövetekben psevdotipirovannym AAV vektorok jelenleg vizsgálat alatt. Körülményei között már in vitro előállított bizonyítékok arra utalnak, előnyök AAV vektorok írja 2 relatív transzdukciós a vaszkuláris endoteliális sejtek és az MMC.
Ez a széles körben alkalmazott fajtájú, és stabil a transzgén expresszióját lehetett menteni kardiomiopátia fenotípus állatokban, amelyek a genetikai hajlam erre a betegségre. Intravascularis szállítási AAV vektorok 2. típusú okoz elegendő transzdukcióját endoteliális sejtek. Azonban, miután a szállítás a vektor a lumenbe okozhat MMC transzdukció jelenlétében is egy intakt endothelium.