Transzplantációs őssejtek genetikai betegségek
Transzplantációs őssejtek genetikai betegségek. hatékonyság
Az őssejtek - önmegújító sejteket, amelyek jellemzik a két tulajdonságok:
1) a képesség, hogy burjánzanak, alkotó különböző típusú szöveti sejtek in vivo és
2) a képesség, hogy önálló megújítani, képző más őssejtek.
Az embrionális őssejteket. képes kialakítani a teljes organizmus.
Használata embrionális őssejtek betegségek kezelésére jelenleg - a téma nagy tudományos, etikai és politikai vitát. Azonban, ha nem volt lehetősége differenciálódását embrionális őssejtek különböző sejttípusok használható, mint a pótlását, vagy sérült a betegség, a társadalom nézeteit ilyen kezelés megváltoztathatja.
Jelenleg a klinikai alkalmazás során csak kétféle őssejt - vérképzési, amely megváltoztathatja a vérképző rendszer csontvelő-transzplantációt követően; A szaruhártya és a használt regenerálására a szaruhártya epithelium. Az a lehetőség, klinikai őssejtek felhasználására a más típusú óriási a jövőben, mivel a vizsgálat - az egyik legaktívabb és ígéretes területein orvosbiológiai kutatások.
Őssejtek találhatók számos különböző felnőtt szövetekben, köztük például a bőr vagy az agy, mint az emberek, és az állatokban, és azt remélik, hogy ezek a sejtek képesek lennének regenerálódni az elveszett vagy sérült szöveti sejtek típusú amelyből származnak. Annak ellenére, hogy könnyen eltúlozzák a potenciális a kezelés, optimizmus a jövőben az őssejt terápia indokolt.
Transzplantációs a hemopoetikus őssejtek betegségek nem kíséri a felhalmozási metabolitok
Amellett, hogy használja a tumorok kezelésében. transzplantáció a vérképző őssejtek alkalmazásával csontvelői őssejtek is a választott módszer a kezelési csoportban monogénes betegségek az immunitás, súlyos kombinált immunhiány, beleértve bármilyen típusú. Szerepük a kezelés genetikai betegség azonban általában gondosan vizsgálja.
Például, kiváló eredményeket értünk el a csontvelő-transzplantáció kezelésére béta-thalassaemia betegek 16 év alatti. Azonban minden betegség, amelyben a csontvelő-transzplantáció előnyös lehet, az eredmények értékelni kell sok éven át, és hasonlítsuk össze a kapott eredményeket más típusú kezelést.
Transzplantációs hematopoietikus őssejtek lizoszomális tárolási betegségek
Transzplantációs hematopoietikus őssejtek a csontvelőben. Transzplantációs csontvelő őssejtek hatásos kezelésére lizoszomális tárolási betegségek számos szövetben, beleértve egyes betegségek, az agy.
Először is, az átültetett sejtek forrása lizoszomális enzimek átvihető más sejtekhez keresztül az extracelluláris folyadékban, amelyet először látható kísérletekben együttes tenyésztéses sejtek betegek Hurler-szindróma és Hunter.
Mivel a sejteket. csontvelőből származó, körülbelül 10% -a a teljes test sejttömeg, mennyiségi hatása az enzimek továbbítják jelentős lehet.
Másodszor, a mononukleáris fagocita rendszer a legtöbb, ha nem az összes, szöveteket csontvelőből származó őssejtek, így egy-egy csontvelő-transzplantáció, hogy a rendszer az egész szervezetben válik donor eredetű.
Meg kell speciálisan jegyezni perivaszkuláris mikroglia agysejtek, szintén származó csontvelő sejteket képes részben helyes anomáliák idegrendszer csontvelő-transzplantáció után bizonyos tárolási betegségek, mint például a Krabbe-kór, később tárgyalunk.
A csontvelő-átültetés kijavítja vagy csökkenti zsigeri rendellenességek számos tárolási betegségek, beleértve például a Gaucher-kór. A normalizálás vagy méretének csökkenése a máj, a lép és a szív is elérni Hurler-szindróma, továbbá, javítja átjárhatóságát a felső légutak, a teljes mobilitás és gyengülése szaruhártyahomályokat.
Bizonyított jótékony hatással van a neurológiai és transzplantációs betegségek komponenst. Betegeket, akiknek a transzplantáció előtt jól jelzik a fejlődés és a transzplantációs legfeljebb 24 hónapos korban, csontvelő-átültetés után továbbra is fejleszteni intellektuálisan, szemben az elkerülhetetlen intellektuális funkciók elvesztése egyébként. Érdekes, hogy a gén-dózis hatás figyelhető meg a csontvelő donor; gyerekek, akik donor sejtek homozigóta normál donorok nagyobb valószínűséggel megtartják normális intelligenciával, mint címzettek heterozigóta donor sejteket.
Még drámaibb hatást gyakorol a neurológiai betegségek patológiája csontvelőátültetéssel összegyűjtését követően a betegeknél megfigyelt késői forma globoidnokletochnoy leukodisztrófia (Krabbe betegség vagy) - degeneratív betegség a fehérállomány az agy.
A betegek késői megjelenésű betegség. okozta hiány az enzim galaktotserebrozidazy van az elején a klinikai tünetek kor között hat hónaptól három évig. Hiányában a kezelés jellemezhető betegségek kíméletlen degeneráció, a központi és a perifériás mielin, görcsösség, demencia, és a perifériás neuropátia.
Címzettek vizsgáltuk nemcsak lassítja a betegség folyamata, de a tényleges javulás vagy normalizálására tünetek, mint a remegés, ataxia, motoros discoordination és egyéb megsértése. Meggyőző, hogy még a szerkezeti hibák a fehérállomány az agy a kezelt betegek gyakran reverzibilis.
Transzplantációs hematopoietikus őssejtek placenta alatt genetikai betegségek
A felfedezés, hogy a placenta - gazdag forrása a vérképző őssejtek volt jelentős hatással a kezelés az örökletes betegségek. Használata placenta vér három nagy előnnyel csontvelő forrásaként a hematopoetikus őssejtek vándorolt. Először, a recipiens hisztokompatibilitási placenta vér, mint más allogén donor sejtek.
Így a megtapadást bekövetkezik. még akkor is, ha a donor és a recipiens nem azonosak antigén három HLA (sejtfelszíni marker által kódolt MHC gének). Másodszor, a széles körben rendelkezésre álló köldökzsinórvér nagy hisztokompatibilitási donor sejtek jelentősen növeli a számos lehetséges donorok minden címzettnek. Ez a funkció különösen fontos a betegek kis etnikai csoportok viszonylag kis medence potenciális donorok. Harmadszor, a placenta sejtek jelentősen csökkenti a reakció kockázata „graft-versus-host”.
A kezelés Hurler-szindróma transzplantációja nem rokon donortól placenta hatásos volt, mint a csontvelő egy kompatibilis donor. Amikor újszülöttkori formája a betegség Krabbe placenta transzplantáció különleges szerepe van, mint a szellemi fejlődés csak úgy lehet menteni, ha a transzplantáció során rendkívül korán (lehetőleg előtt 45 nappal az élet) megjelenése előtt, a klinikai tünetek.
Mivel a körét terápiás lehetőségként újszülöttkori formája a betegség Krabbe olyan szűk, nagyobb mértékű hozzáférhetőség és hatékonyságát őssejtek placenta vér, ellentétben az összetett alkalmas donor keresést egy csontvelő-átültetést, ad egy nagy előnye.