Megtudtuk hemofília kezelésére génterápiával - Mednova

Képek az oldalról www.baxterhealthcare.co.uk

A csoport a brit és amerikai kutatók az első alkalommal sikerült sikereket elérni a kezelés egyik típusú hemofília génterápiával szerint ScienceDaily erőforrás.

Beszélünk hemofília B amelyben zavart fehérje termelődését felelős a véralvadáshoz, az úgynevezett IX faktor. Mivel a betegség által okozott örökletes recesszív mutáció az X-kromoszóma, általában hemofília B, valamint más típusú hemofília (A és C), akkor csak a férfiak (mintegy 30 ezer ember). Az ilyen betegek kénytelenek csinálni többször mesterséges IX-es faktor injekciót hetente, a termelés, ami nagyon drága.

A korábbi kísérletek tüneteinek enyhítésére hemofília B beadásával egy javított példányt a gén nem jártak sikerrel. Ebben az időben, a kutatók a University College London (UCL) és a Gyermekkórház, St .. Jude (Memphis, USA) a szállítási genetikai anyag előállításához szükséges IX-es faktor, adenovírus 8 (AAV8) a beteg máját. Őt választották, mert bár támadások májsejtek, általában nem okoznak betegséget, és nem integrálták a DNS-t.

A legnagyobb és legmaradandóbb hatást figyeltek meg két kapó betegeknél a legmagasabb dózis AAV8. A szint IX-es faktor a vérben között mozgott 3-12 százalék egy év alatt, és egy fél bevezetése után a genetikailag módosított vírus. Azonban egy ilyen beteget kellett egy rövid szteroid terápia, mint ő az immunválaszt a májsejtek egy injekciót. Más résztvevők klinikai vizsgálatokban hormonterápia nem szükséges.

Ennek eredményeként négy páciens, amely bevezette a genetikailag módosított vírus teljesen elhagyni a rendszeres injekciók mesterséges IX faktor. Ezen kívül minden hatan gyakorlatilag megállt a fájdalmas, nehéz megállítani a vérzést. Némelyikük aktívan részt vesznek a sport, amely korábban nem tudták megfizetni, és még részt vett a maratont.