Tisztítási eljárás HIV genomjában vizsgált rágcsálókban
Vágási vírus-DNS-fragmenst a sejt genomjából, STOR és után a harmadik sáv markerek.
Fejlesztés kombinált antiretrovirális terápia az elmúlt 20 évben lehetővé tette a radikális előrelépést elleni küzdelem aktív formája a humán immundeficiencia vírus. Ahhoz, hogy a várható élettartam a gyógyszerrel kezelt HIV-pozitív ember csak valamivel kevesebb, mint a hétköznapi emberek életét. A fő nehézség a HIV az a képessége, hogy beépül a genomba a fertőzött sejt. Az antiretrovirális gyógyszerek gátolják a vírus képes szaporodni, de ez nem befolyásolja a „rejtőzködő” a DNS egyes fertőzött sejtek példányát a vírus, amely képes a remisszió. Ez a stratégia arra kényszeríti a vírus a HIV-pozitív embert szed az élet.
Létrehozása eljárás CRISPR / Cas9 genom szerkesztési lehetősége van, hogy megoldja ezt a problémát. A módszer magában foglalja a bevezetése egy pontosan meghatározott helyzetben a genom (ebben az esetben - a HIV-gének, „ül” egy tetszőleges pozícióban a humán DNS-t) több törések. Hiányosságok stimulálják javítás (rekombináció) DNS, amely végül vezet a kimetszés a virális gének.
A komplexitás ilyen terápiát elsősorban a módszer a szállítás CRISPR / Cas9-rendszer minden egyes fertőzött sejtek. Ez úgy történik, általában egy módosított adenovírusok, hogy működnek a fuvarozók a rendszer.
A módszer hatékonyságát az eltávolítása HIV bejelölve több csapat a tudósok. Például, a közelmúltban azt mutatja, hogy működik egy sor emberi T-limfociták. Azonban a hatékonysága az egyes sejtek a szervezetben nagyon eltérő lehet, t. Hogy. Adenovírus hordozó gének CRISPR / Cas9 sokkal könnyebb behatolnak a sejtekbe, ahol nőnek a kultúrában, mint amikor a szövetekben egy élő szervezet.
Meg kell jegyezni, hogy ebben a szakaszban, a tudósok csak durván vizsgált, az eljárás lefolytatására. Az utolsó kezelés a kérdés: Minden kísérletet végeztünk rágcsálók, amelyek nem HIV-fertőzött aránya és általában nagyon eltér főemlősök. Továbbá, a eredményeket kaptak egyetlen állatok. Mindezt a tanulmány maga is érdekes, mert mutatja a teljesítmény nem egy közönséges változata CRISPR / Cas9 rendszer és a változat egy speciálisan csökkentett nukleáz - ez jobban megfelel a génterápia segítségével virális vektorok. Keresés tömörebb változatok nukleázok észrevenni egy nagyon nagy Cas9 (
160kDA) ez az egyik leggyorsabban fejlődő területe a teljes CRISPR kutatási témák (olvashatnak itt).