Az izomdisztrófia társulásának tudományos konferenciája, amely a terápiás módszerek kifejlesztésére összpontosít
"Öt évvel ezelőtt ez a találkozó nem történhetett meg" - mondta Jane Larkindale, az AMD kutatásának alelnöke. "Korábban nem tudtuk volna betölteni a konferenciára elkülönített két és fél napot, olyan prezentációk segítségével, amelyekkel jelenleg rendelkezünk. A napirenden számos fontos téma van a terápiás kezelés korai szakaszában, és a klinikai vizsgálatok eredményével végződő számos szempontból, beleértve számos szempontot is. A konferencia egyes részeinek célja továbbá olyan új eszközök kidolgozásának megvitatása, amelyek lehetővé teszik számunkra, hogy hatékonyabb kutatásokat végezzenek. "
Csak a szakemberek vehetnek részt a konferencián. Ez az esemény nem nyilvános. Azonban a blogbejegyzések és jelentések mindenki számára elérhetők lesznek a kiküldetés után a megbeszélésekre szánt webhelyen. A nyilvántartásokat a megtartott ülések előtt és után is közzéteszik.
A konferencián várhatóan mintegy 500 résztvevő vesz részt a tudományos laboratóriumokban, klinikákon, valamint az ipar képviselőinek részvételével. Tervezik, hogy több mint 60 előadást tartanak a színpadon, és több mint 200 poszter bemutatót terveznek.
A TÉMA: Jog a halál. Miért adják fel a kezelést a páciensek számára?
Larkindale szerint a rendezvény célja "azonosítani a terápiás kezelési módszerek fejlődésének akadályait, valamint megtalálni az ilyen akadályok leküzdésének módjait".
Társelnökök A konferencia: C. Frank Bennett, «Isis Pharmaceuticals» főigazgató orvosbiológiai cégek és Eric Hoffman igazgatója, a Research Center for Medical Genetics Gyermekkórház National Medical Center, Washington DC-ben.
A céloktól a kutatásig
A konferencia előadásait a terápiás módszerek fejlesztésével kapcsolatos széles körű témákhoz való tartozásuk alapján csoportosítják.
Célkitűzések: Az előadások hogy azonosítsa azokat a molekuláris célpontok, amelyek irányul terápiás kezelésére különböző betegségek, például amiotrófiás laterális szklerózis (ALS), a betegség, a Charcot-Marie-Tooth (CMT) fatsioskapulohumeralnaya izomsorvadás (FSKHD), miotóniás izomsorvadás ( MMD) és gerincagyi atrófia (SMA).
Genetikai módosító prezentációk során figyelembe kell venni változatai a természetben előforduló gének, amelyek hozzájárulnak változik a betegség lefolyása során, és hozzájárulhat a magyarázata az áramlás az egyes betegség. Szintén bemutatásra célpontjai a fejlesztési terápiás kezelések betegségek, mint az ALS (amiotrófiás laterális szklerózis), Becker-féle izomsorvadást (BMD), A Duchenne-izomsorvadás (DMD), SMA (spinalis muscularis atrophia,) és MMD (miotóniás izomsorvadás).
Terápiás módszerek: Az előadás során kell fordítani a figyelmet, hogy különböző típusú gyógyszerek (készítmények), amelyek képesek arra, hogy átalakítsa a terápiás kezelésére alkalmas szerek, például őssejt terápia, fehérjék, kisméretű molekulák és antiszensz terápia - ezeket a módszereket különösen jellemző felhasználásra ALS (amiotrop laterális szklerózis), az egyik formája a veleszületett izomsorvadás (AMD), DMD (Duchenne izomsorvadás) és FSKHD (fatsioskapulohumeralnoy myshechnoydistrofi ).
Biomarkerek: A prezentációk során meg kell vitatni a biológiai mutatók azonosítását és felhasználását. Beleértve vizualizációs vizsgálatokat is végezni, amelyek tükrözhetik a betegség lefolyását vagy a kezelésre adott válaszreakciót. Ez a munka egy speciális jellegzetes alkalmazást talál az ALS-ben (amyotrophic lateral sclerosis) és a DMD-ben (Duchenne muscular dystrophy).
Állati modellek: A megbeszélés középpontjában az állatkísérletek, amelyek reprodukálják a jellemzők a különböző neuromuszkuláris betegség emberben. Azt is megvitatják, hogy ezek a vizsgálatok felhasználhatók ezeknek a betegségeknek a tanulmányozására. Ezek a vizsgálatok megtalálni egy adott jellemző használatának ALS (amiotrófiás laterális szklerózis), tsentronuklearnoy myopathia (TSNM), DMD (A Duchenne-izomsorvadás), izomsorvadás, Emery-Dreifuss (MDED) és SMA (spinalis muscularis atrophia).
Az állati modellek gyógyszerfejlesztés: hangszórók fogja vizsgálni módjai állati modellek a humán betegség lehet használni a gyógyszerek kifejlesztésének. Ez az információ különösen jól alkalmazhatók tipikus ALS (amiotrófiás laterális szklerózis), DMD (Duchenne izomsorvadás) FSKHD (fatsioskapulohumeralnoy myshechnoydistrofii) miotubulyarnoy myopathia (MTM) és SMA (spinalis izomsorvadás).
A kísérleti képek létrehozásával és módosításával foglalkozó preklinikai munka: E megbeszélések során a figyelem középpontjában a laboratóriumi kutatások kérdései fogalmazhatók meg a fejlesztés területén, amelyek alapul szolgálhatnak a kísérleti kábítószerek kutatásában az emberekben.
Klinikai vizsgálatok: Ezek a bemutatók új adatokat tartalmaznak a Tirasemtiv ALS (amyotrophic lateral sclerosis) kezeléséről; Drisapersen és Eteplirsen DMD-vel (Duchenne-izomdisztrófia); kardiológiai kezelés DMD-hez (Duchesne izomsorvadás); RG2833 örökletes Friedreich-ataxia (AF); és ISIS-SMNRx a CMA-ban (gerincagyi atrófia).
A téma: Lucy Hawking: Az apám nem olyan, mint mindenki más.
A legújabb és legjobb: Beszélgetések tartalmazza a legújabb kutatási jelentések, mivel közvetlenül a tsentronuklearnoy myopathia (TSNM) DMD (Duchenne izomsorvadás), Friedreich ataxia (AF) imiotubulyarnoy myopathia (MTM).
A kábítószer-fejlesztés forrásai: A megbeszélés témái között szerepel az Országos Egészségügyi Központ (National Translating Research for Translational Research) Nemzeti Intézeteinek munkája (NCATS). A szöveti bankokról, az őssejtekről, az adatbázisokról és a számítógépes chipekről is szóba kerülnek, ami az ALS (amyotrophic lateral sclerosis) kifejezésre utal.